Le désir humain de prolonger la vie est au cœur de la recherche et des découvertes scientifiques. En tant que société, nous aspirons à éradiquer les maladies qui menacent la vie humaine. Mais, en vérité, même si nous vivons des vies plus saines et plus longues, notre lutte contre des maladies comme le cancer, la polyarthrite rhumatoïde et la sclérose en plaques n’est pas terminée.

En tant que chef de file dans le secteur canadien des sciences de la vie, nous croyons pouvoir continuer d’améliorer la santé humaine grâce à la médecine factuelle. Pour ce faire, nous souhaitons présenter plus afin que les Canadiens puissent profiter d’un accès à de nouveaux médicaments et, en fin de compte, contribuer à la mise en place de nouvelles méthodes pour combattre les maladies. Le Canada est reconnu à l’échelle mondiale pour la qualité et l’expertise de ses chercheurs et établissements. Les essais cliniques contribuent de façon importante à l’économie canadienne et Roche est l’un des dans la recherche clinique; en 2016, environ 13,5 % de nos essais à l’échelle mondiale ont été menés au Canada, ce qui s’est traduit par un investissement de 14,7 millions de dollars dans l’économie canadienne. Le trait distinctif de cet investissement est que nous adoptons une approche holistique à l’égard de la santé et des médicaments personnalisés grâce au développement d’outils diagnostiques et de médicaments, et que nous concentrons nos efforts dans des domaines où subsistent d’importants besoins médicaux à combler afin de faire une réelle différence. L’objectif que nous nous sommes fixé de développer des traitements personnalisés nous impose d’aborder la recherche clinique différemment.

Malgré le succès des modèles traditionnels d’essais obtenus jusqu’à présent, nous croyons que les patients d’aujourd’hui nécessitent une plus grande souplesse. Notre approche des essais cliniques doit être axée avant tout sur le patient, que ce soit par l’adoption de technologies qui réduisent le nombre de visites cliniques ou de méthodes de collecte de données qui en simplifient l’obtention en situation réelle sans surcharger le patient ou sa famille. C’est d’autant plus important dans le cas d’études qui évaluent de nouveaux outils diagnostiques et médicaments pour le traitement de maladies rares, où la population de patients est limitée et où les patients pourraient déjà avoir participé à une recherche.

Bien que notre centre de Développement de produits pharmaceutiques au Canada ait intégré des pratiques axées sur le patient, comme le recours à des infirmières à domicile et à des appareils mobiles dans la conception de nos essais, ce n’est qu’un début. Les entreprises, les hôpitaux, les établissements de recherche et les gouvernements doivent collaborer étroitement pour permettre d’attirer plus d’essais et ainsi offrir aux Canadiens la chance de tirer des bienfaits des médicaments expérimentaux plus rapidement. Nous devons aussi veiller à ce que les politiques provinciales de remboursement des médicaments reconnaissent le rôle des essais cliniques dans le continuum de soins afin d’encourager davantage les Canadiens à participer à la recherche clinique.

Développer de nouveaux médicaments et en valider l’usage deviennent de plus en plus complexe et de plus en plus coûteux. Par exemple, seulement 0,02 % des traitements potentiels contre le cancer créés en laboratoire arriveront jusqu’aux patients, et amener un médicament de la recherche à la réalité peut prendre de 10 à 13 ans. En raison de notre compréhension en constante évolution des maladies et du rythme d’évolution de la technologie et des sciences, il n’existe plus de parcours linéaire pour évaluer les approches thérapeutiques et diagnostiques dans le cadre d’essais cliniques. Nous repensons le modèle traditionnel d’essai clinique et explorons de nouvelles façons de tirer parti du corpus de connaissances scientifiques qui ne cesse de croître et de donner accès plus rapidement aux patients. La mise au point de médicaments demande aujourd’hui des méthodes plus créatives et cohérentes d’évaluer les médicaments basées sur la progression de la maladie, les changements de la biologie humaine et la manière dont les médicaments expérimentaux peuvent s’associer pour traiter des symptômes complexes. Voici quelques exemples :

• Essais génériques (umbrella trials), plus souvent utilisés dans le domaine de la recherche contre le cancer, qui évaluent l’impact de différents médicaments sur différentes mutations génétiques (p. ex. EGFR+, HER2+) « sur une maladie générique » (p. ex. cancer du poumon), permettant aux chercheurs de cerner des sous-groupes de patients qui pourraient potentiellement retirer le plus de bienfaits d’un traitement donné.

• Essais « paniers » qui évaluent l’effet d’un seul médicament ou d’un traitement d’association sur une mutation précise pour plusieurs types de cancers, quel que soit le siège de la tumeur. Les essais paniers nous permettent d’examiner l’efficacité d’un traitement pour différents types de tumeurs et offrent une occasion unique d’étudier des cancers rares, qui sont sous-représentés dans les essais cliniques en raison d’un faible nombre de patients.

En plus de ces essais, des études « adaptatives » voient le jour comme autre méthode prometteuse permettant d’évaluer les médicaments expérimentaux. Alors que le protocole des essais traditionnels est déterminé d’avance, les essais adaptatifs permettent la modification de paramètres en cours d’étude, comme le schéma posologique, la population à l’étude et la taille de l’échantillon, lors des points de contrôle de l’essai, selon les résultats provisoires. Cette approche permet aux essais cliniques de s’adapter aux dernières données scientifiques sans compromettre la validité et l’intégrité des résultats.

Bien que les nouvelles approches de la recherche clinique puissent nous aider à résoudre certains des défis que pose la rapidité de l’évolution des technologies et du développement des connaissances scientifiques, elles doivent être appuyées par des politiques solides afin de maintenir le Canada à la pointe de la recherche médicale. Comme l’explique Nita Arora, responsable de notre centre de Développement de produits pharmaceutiques à Mississauga : « Nous sommes renommés pour nos excellents résultats scientifiques au Canada. Compte tenu de notre taille et de la distribution de la population, c’est incroyable que nous nous classions au quatrième rang à l’échelle mondiale au chapitre des essais cliniques. Nous comptons des établissements universitaires et des hôpitaux de renommée mondiale, des personnes hautement qualifiées et des entreprises novatrices. Nous devons être fiers de notre position unique et de notre écosystème scientifique, et il est important de créer un environnement qui nous permette de rester concurrentiels ».

Afin de maintenir un environnement clinique novateur au Canada, nous devons surmonter les obstacles et bâtir des partenariats. Par exemple, nous ne connaissons pas encore l’impact des conceptions d’essais cliniques non linéaires sur le processus réglementaire canadien, à savoir la manière dont Santé Canada évaluera les données pour approuver de nouveaux outils diagnostiques et médicaments.

Un autre secteur où le Canada a la chance de devenir un chef de file concerne le recensement et la sélection de centres d’essais cliniques qui représentent tout le pays. Bien que notre population diversifiée se prête bien aux études cliniques, il existe un écart au niveau des infrastructures, un faussé entre les établissements de recherches urbains et ruraux de petite et grande envergure. Il est particulièrement difficile pour les centres plus petits de mener des essais, ce qui a un effet sur les patients dans les zones rurales et éloignées. Créer des Centres d’excellence dans des zones clés à l’échelle du pays pour aider à mettre sur pied des réseaux robustes entre les centres universitaires et les pratiques locales pourrait combler cet écart, renforcer la sensibilisation aux essais cliniques et le recrutement, et permettre la centralisation des analyses de données qui appuient les décisions portant sur la réglementation et le remboursement.

Les percées dans notre compréhension de la biologie humaine nous rapprochent de la découverte d’approches personnalisées plus précises pour le traitement des maladies. En tant que pays doté d’un écosystème riche et d’une tradition d’excellence en recherche, le Canada a la chance de jouer un rôle de premier plan dans l’avancement des soins de santé futurs. Favoriser des politiques axées avant tout sur l’innovation garantira ce leadership et améliorera notre capacité à rivaliser dans l’obtention d’investissements en recherche clinique à l’échelle mondiale.